[헬스컨슈머]식품의약품안전처가 항암제 등 3종 약품을 새로 희귀의약품으로 지정했다. 해당 조치에 따라, ‘리소캅타젠 마라류셀’과 ‘페드라티닙’이 희귀의약품으로 신규 지정되었으며, ‘자누브루티닙’은 적용이 되는 대상질환이 추가되었다.

희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다. 일반적인 방법으로 환자가 구하기에 매우 어렵고 비용도 높기 때문에, 정부에서는 한국희귀필수의약품센터를 운영해 희귀질환 환자들을 돕고 있다.

리소캅타젠 마라류셀(주사제)는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성의 미만성 대B-세포 림프종, 원발성 종격동 대B-세포 림프종, 소포성 림프종 등급 Ⅲb 성인 환자의 치료일 경우 정부의 지원을 받을 수 있다.

페드라티닙(경구제)는 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 일차성 골수섬유화증(만성 특발성 골수섬유화증), 진성적혈구 증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 성인 환자의 질병과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료일 경우 정부의 지원을 받을 수 있다.

또한 적용 대상이 추가된 자누브루티닙(경구제)는 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종이나, 이전 치료 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 치료에 지원될 수 있따.